Генотерапія – наступний крок медицини

Традиційне в медицині використання лікарських препаратів має багато обмежень: воно негативно впливає на весь організм, а також не здатне вилікувати безліч серйозних хвороб. Вчені світу працюють над новим підходом – генотерапией. Вона дозволить лікувати хвороби в самому їх центрі – в генах живих клітин. Як це буде відбуватися – розповів науково-популярній програмі «Всесвіт» радіостанції «Голос Києва» завідувач відділу загальної та молекулярної патофізіології Інституту фізіології імені А. А. Богомольця НАН України, доктор медичних наук, професор Досенко Віктор Євгенович.
Перші спроби генотерапії
Головною перевагою генотерапії є те, що вона не передбачає використання ні медичних препаратів, ні хірургічного втручання. Лікарі будуть безпосередньо впливати на пошкоджені гени, які і є джерелом хвороби.
Це дуже складне завдання, і розібратися в генах – справа на кілька десятиліть, адже їх кількість перевищує кілька сотень тисяч. Тому першим кроком генотерапії буде лікування тих захворювань, які з’явилися через пошкодження одного гена, – це так звані моногенні захворювання. Суть її в тому, що замість пошкодженого гена в клітку вводять нормальний.
Однак і тут роботи медикам вистачить, адже моногенних захворювань існує більше 5000, і тільки 350 з них з’ясували характер і природу генної мутації.
У багатьох випадках генотерапія є єдино можливим шляхом продовження життя людини і підвищення його якості – зокрема, і у випадках, які раніше вважалися безнадійними.
Глибше в «цеглинки» людського тіла
Хоча моногенних захворювань досить багато, вони становлять меншість серед хвороб, які викликані генами. Більшість порушень з’являються в результаті комбінації декількох генів (навіть не їх збою) і можуть просто визначати спадкову схильність певної людини до тієї чи іншої хвороби.
У цьому випадку часто мова йде навіть не про патології як такої, адже сам ген справний. Тому вчені пропонують застосовувати пригнічення обраного гена. За словами В. Є. Досенка, вчені прогнозують, що скоро в аптеках можна буде придбати не тільки хімічні речовини, але і речовини, що регулюють активність окремих генів.
Перші препарати на основі таких речовин вже мають суттєву перевагу порівняно з традиційними засобами. Вони діють на обрані гени і дозволяють уникнути багатьох побічних ефектів, неминучих при застосуванні хімічних сполук. Крім того, такий препарат достатньо буде прийняти один раз, щоб забезпечити необхідну тривалість впливу діючої речовини. Порівняйте це з традиційними лікарськими засобами, які необхідно вживати регулярно.
Генотерапія замість ліків
Дослідження в області генотерапії, як припускають вчені, дозволять успішно боротися з інфекційними хворобами. Адже вірус, як і людський організм, має власний генетичний апарат.
Важливим досягненням науки є технологія генетичного тестування – складання так званого генетичного паспорта. Це дає можливість визначити спадкові схильності новонародженої дитини до певних захворювань. Адже саме від комбінації генів, які дають батьки, значною мірою залежить здоров’я і стійкість до різних шкідливих факторів.
«Вчені припускають, що людство майбутнього ще більше буде страждати від серцево-судинних, онкологічних, ендокринних захворювань, цукрового діабету, психічних патологій, депресій, проблем з репродуктивною функцією та інших розладів, а тому і більш потребуватиме відповідної медичної допомоги», – зазначив В. Є. Досенко.
Проте варто пам’ятати, що генотерапія не є панацеєю, і здоров’я людини завжди значною мірою залежить від її способу життя.
За матеріалами: НАН України